Wirus HIV pomaga leczyć choroby genetyczne

Zmodyfikowany wirus HIV pomógł wyleczyć sześcioro dzieci z wrodzonymi chorobami o podłożu genetycznym: leukodystrofią metachromatyczną i zespołem Wiskotta-Aldricha.

Włoscy lekarze z Instituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) w Mediolanie wykorzystali inwazyjność HIV, a konkretnie – zdolność wirusa do infekowania komórek macierzystych. Istotą nowej metody jest zastąpienie uszkodzonych genów w komórkach macierzystych, pobranych ze szpiku kostnego pacjenta.

Proces ten odbywa się poza organizmem pacjenta, a nośnikiem prawidłowych genów jest odpowiednio zmodyfikowany wirus HIV (jego postać niezdolna do wywołania AIDS). Następnie „uzdrowione” komórki macierzyste wprowadzane są z powrotem do szpiku kostnego chorego dziecka.

Na razie jest zbyt wcześnie, aby mówić o trwałym wyleczeniu dzieci, jednak wstępne wyniki są bardzo optymistyczne.

U wszystkich sześciorga pacjentów udało się zahamować postęp choroby. Jest to przełom w medycynie, ponieważ leukodystrofia metachromatyczna i zespół Wiskotta-Aldricha są chorobami nieuleczalnymi.

Leukodystrofia jest chorobą istoty białej mózgu o charakterze postępującym, objawiającą się różnorodnymi zaburzeniami neurologicznymi i zahamowaniem rozwoju intelektualnego. Najciężej przebiega u dzieci ok. 2. roku życia, powodując wysoką śmiertelność.

Z kolei na zespół Wiskotta-Aldricha chorują jedynie chłopcy. Schorzenie przebiega z zaburzeniami układu odpornościowego – od łagodnych z okresową trombocytopenią, po ciężkie zakażenia oraz zwiększoną skłonność do zachorowań na białaczki i chłoniaki. Objawy chorobowe nasilają się wraz z upływem czasu.

Sukces włoskich lekarzy nie jest pierwszym przypadkiem wykorzystania wirusa HIV w terapii nieuleczalnych lub trudnych w leczeniu chorób. Specjalistom z The Children’s Hospital of Philadelphia – dzięki zmodyfikowanej formie wirusa HIV – udało się wyleczyć lekooporną postać ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u kilkuletniej dziewczynki.

(Źródło: medexpress.pl)