LEKI SĄ, ale czy dostaną je pacjenci?

Z prof. Wiesławem Jędrzejczakiem, krajowym konsultantem w dziedzinie hematologii, kierownikiem Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych WUM rozmawia Katarzyna Pinkosz.

Jakie szanse na wyleczenie ma pacjent, który dziś słyszy diagnozę, że jest chory na szpiczaka?

Generalnie szpiczak mnogi to wciąż choroba prawie nieuleczalna. Mówię: „prawie”, dlatego że przeszczepienie szpiku od innej osoby u części chorych może spowodować wyleczenie. Mamy w klinice pacjentkę po przeszczepieniu, która już od ośmiu lat nie ma żadnych objawów choroby. Ale nie u wszystkich chorych można go wykonać i nie u każdego, u którego zabieg się powiedzie, spowoduje on całkowite wyleczenie.

Nowoczesne terapie – a jest ich coraz więcej – powodują jednak, że choroba z przewlekłej stała się, można powiedzieć, bardziej przewlekłą. Niedawno sprawdziliśmy naszych pacjentów i okazało się, że spośród 100 chorych, którzy rozpoczęli u nas leczenie szpiczaka w 2000/2001 roku, po dziesięciu latach żyje 27 osób. Zdarzają się pacjenci, którzy żyją ponad 15 lat, ale niestety są też tacy, u których nawet nie zdążyliśmy podjąć leczenia, bo zmarli. Szpiczak to nie jest jedna choroba, to grupa chorób o indywidualnie różnym przebiegu. Powodzenie leczenia w dużym stopniu zależy od tego, jaką pacjent ma odmianę szpiczaka.

Ważny jest więc nie tylko czas, kiedy jest postawiona diagnoza.

Zawsze lepiej rozpoznać chorobę wcześniej, ale akurat w przypadku szpiczaka ważniejsze jest to, jak pacjent zareaguje na leczenie. Jedną z metod jest przeszczepianie komórek krwiotwórczych. Nowe leki mają m.in. takie znaczenie, że jeżeli zostaną odpowiednio wcześnie zastosowane, to zmniejszy się grupa osób, która wcześniej nie miała szansy na przeszczepienie. Zastosowanie bortezomibu lub lenalidomidu może doprowadzić do takiej remisji choroby, że przeszczepienie będzie można wykonywać, a potem również stosować nowoczesne terapie w podtrzymywaniu remisji lub leczeniu nawrotów. Moim marzeniem jest to, by spośród 100 chorych, którzy dziś są diagnozowani, za 10 lat żyło nie 27, a co najmniej 60 osób.

Czy leki, które są obecnie dostępne na świecie w terapii szpiczaka, są również w Polsce?

Tak. Leczenie w Polsce obecnie niczym się nie różni od stosowanego w krajach zachodnich, a jego wyniki są porównywalne. Pewnym problemem do niedawna była dostępność lenalidomidu, która w Polsce była mocno ograniczona, ale obecnie to już się zmieniło, dzięki porozumieniu podpisanemu przez Ministerstwo Zdrowia z producentem. Od września ma funkcjonować nowy, zmieniony program terapeutyczny leczenia opornych postaci szpiczaka.

Czy to znaczy, że od września każdy polski pacjent, który tego wymaga, będzie mógł skorzystać z terapii lenalidomidem?

Porozumienie pomiędzy Ministerstwem Zdrowia a producentem obejmuje dwa wskazania: lenalidomid można stosować u pacjentów, u których nastąpił nawrót choroby po uprzednim zastosowaniu bortezomibu oraz u tych, u których w wyniku leczenia talidomidem lub bortezomibem doszło do ciężkiej neuropatii. Trzeba jednak zdać sobie sprawę, że o ile takie porozumienie daje korzyść pacjentom, którzy będą się kwalifikowali do leczenia, o tyle całkowicie zamyka drogę do tego leku chorym, którzy są poza tymi dwoma wskazaniami. Jest to spowodowane przepisami NFZ: jeżeli jest stworzony program terapeutyczny, to wyklucza się stosowanie leku we wskazaniach innych niż podane w programie.

To jest lek, który z punktu widzenia płatnika nie jest dobry, bo jest drogi i do stosowania ciągłego, co oznacza pewną nieprzewidywalność ostatecznych kosztów. Kuracja bortezomibem jest droga, ale jednorazowa. W przypadku lenalidomidu trudno przewidzieć czas kuracji; nie wiadomo, jak długo chory będzie reagował na lek. Przeciętnie stosuje się go 6-7 miesięcy, ale kuracja może być dłuższa.

Te 6-7 miesięcy stosowania to dla wielu pacjentów szansa na przedłużenie życia. O ile?

Na to pytania trudno jednoznacznie odpowiedzieć. Jeżeli chodzi o nowe leki, to jestem zwolennikiem, żeby postępować zgodnie z kardynalną zasadą onkologii, czyli zasadą pierwszej strzały. Inaczej mówiąc, żeby stosować możliwie szybko leki, które są najbardziej skuteczne. Im są one wcześniej zastosowane, tym lepszy efekt.

Zgodnie ze wskazaniami, lenalidomid podaje się wtedy, gdy stosowanie zbliżonego do niego leku – talidomidu – okazuje się neurotoksyczne. Lenalidomid może go zastąpić. Obecnie dużą wagę przywiązuje się do skojarzenia nowych leków; są badania świadczące o tym, że liczba remisji jest wówczas znacznie większa. A im lepsza i dłuższa remisja, tym większa szansa na przedłużenie życia.

Pojawiają się też nowe terapie, jest wiele nowych leków, często dopiero w fazie badań klinicznych. Niestety, w Polsce – w związku z niedawnymi wynikami kontroli NIK – dostęp do badań klinicznych mocno się zmniejszył. I mimo tego, że mogłyby być podpisane umowy dotyczące nowych badań klinicznych, dyrektorzy szpitali boją się to robić, by nie narażać się na zarzuty.

Czyli leki są, ale nie ma pewności, czy pacjenci będą mogli z nich w pełni korzystać?

Sytuacja jest zróżnicowana z kilku powodów. To, co jest zapisane w programach lekowych, to jedno. Praktyka często wygląda inaczej. Dostępność pacjentów do bortezomibu, który do tej pory był dostępny w programie terapeutycznym leczenia opornych postaci szpiczaka, jest coraz bardziej problematyczna. Kontrolerzy NFZ kwestionowali wskazania lekarskie albo wynajdowali jakieś drobne uchybienia formalne i nakładali na ośrodki leczenia kary, niekiedy wynoszące tyle co koszty terapii, czyli de facto przerzucali te koszty na szpitale. Skutek jest taki, że u mnie w klinice lekarze odmówili pełnienia funkcji koordynatora programu, z którą wiąże się odpowiedzialność za to, by stosowanie leku było sprawozdawane zgodnie z oceną NFZ. To problem prawny, dotyczy przepisów ustawy o finansowaniu ochrony zdrowia ze środków publicznych, które są wręcz skandaliczne. Jedna strona umowy (płatnik, czyli NFZ) ma prawo kontrolować drugą, czyli świadczeniodawców. A wszelkie odwołania od decyzji NFZ są kierowanie do… NFZ! Nie ma trzeciego podmiotu, niezależnego od stron umowy. Kontrolerzy NFZ mogą więc uznać wszystko, gdyż odwołania są kierowanie do nich i ich decyzja jest ostateczna. To nieprawidłowa sytuacja. Powinna istnieć niezależna, obiektywna instytucja kontrolująca i odwoławcza.

W tej chwili przygotowywana jest zmiana programu terapeutycznego leczenia opornych postaci szpiczaka, uzupełniająca program o lenalidomid. Jako konsultant krajowy usiłuję doprowadzić do zmian zapisów programu, tak by usunąć preteksty umożliwiające NFZ kwestionowanie decyzji lekarskich. Jeśli to się uda, to program będzie stosowany. Jako konsultant krajowy jestem odpowiedzialny za to, by udostępnić lek chorym.

Dziękuję za rozmowę.