Bezpieczństwo terapii

Jak wykazują raporty nie wszystkie dopuszczone do użytku specyfiki są dostatecznie bezpieczne. W erze lawinowych odkryć nowych, rzekomo innowacyjnych substancji leczniczych, które mają być remedium na trapiące nas i naszych pacjentów schorzenia, powinniśmy pamiętać, że skuteczność terapii zawsze niesie za sobą ryzyko działań niepożądanych.

O ile można je zaakceptować w przypadku substancji, które w określonych schorzeniach dają szanse na wyleczenie lub (w chorobach śmiertelnych) wydłużenie lub poprawę jakości życia, o tyle należy reagować, gdy zysk zdrowotny nowych terapii jest wątpliwy, a ryzyko działań niepożądanych przewyższa ryzyko znanych strategii leczniczych. Wątpliwości co do powodzenia terapii powinniśmy mieć zawsze, gdy jej skuteczność kliniczna nie jest mierzona twardymi punktami końcowymi, takimi jak np. czas do progresji choroby lub redukcja wartości określonych badań laboratoryjnych. Każdy klinicysta, nawet z minimalnym doświadczeniem wie, że leczy się chorego, a nie wyniki jego badań.

Ocena efektywności terapii
Cykl „życia” każdej substancji leczniczej zaczyna się na poziomie badań przedklinicznych. Następnymi etapami są: faza badań klinicznych z oceną bezpieczeństwa terapii na zdrowej populacji oraz ocena skuteczności terapii na grupie docelowej, tj. tych chorych, którzy mają w przyszłości korzystać z nowego leczenia. Idealną, lecz rzadką sytuacją jest przeprowadzanie wiarygodnych badań klinicznych IV fazy, czyli nakierowanych na opisanie bezpieczeństwa wprowadzonej już na rynek substancji leczniczej – badań obserwacyjnych. Jeśli jednak brak jest takich, szeroko dostępnych badań – lekarzom pozostaje opierać się na doniesieniach publicznych agencji rejestracyjnych. Ich główne zadania to: monitorowanie działań niepożądanych substancji czynnych, określanie stosunku wartości efektywności klinicznej do ryzyka działań niepożądanych. Agencje te korzystają z publikacji niezależnych stowarzyszeń zajmujących się tematyką bezpieczeństwa. Warto pamiętać, że bardzo dużo informacji o możliwych działaniach niepożądanych zawiera „Charakterystyka produktu leczniczego” dostępna na stronach internetowych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych oraz Europejskiej Agencji Leków.

Śledzenie raportów
Największą agencją, monitorującą bezpieczeństwo terapii lekowych, jest amerykańska FDA (Food and Drug Administration). Publikuje ona raporty o nazwie MedWatch, które dostarczają informacji na temat bezpieczeństwa substancji leczniczych stosowanych u ludzi, bezpieczeństwa szczepionek, wszczepialnych i zewnętrznych urządzeń medycznych lub ich części, suplementów diety oraz bezpieczeństwa stosowania kosmetyków. Informacje zawarte w tych doniesieniach mają na celu wpływać na podejmowanie decyzji terapeutycznych przez lekarzy, ale także na decyzje pojedynczych pacjentów. Dostarczają one cennej wiedzy zarówno o nowych substancjach, jak i o już dostępnych lekach oraz nowych doświadczeniach w ich stosowaniu. Tego typu informacje można uzyskać również z angielskiej agencji rejestracyjnej (MHRA) oraz europejskiej agencji leków (EMA). Bardzo jest ważne, aby monitorować strony wszystkich powyższych instytucji, ponieważ często się zdarza, że określona substancja lub urządzenie dopuszczone jest do użytkowania w Europie, a w USA jeszcze nie, i na odwrót.

Należy systematycznie zapoznawać się z nowymi doniesieniami. Zawsze może się zdarzyć, że profil chorych, u których doszło do działań niepożądanych może odpowiadać pacjentowi, który jest pod naszą opieką. Oczywiście możemy nigdy nie natrafić na opisywane w raportach bezpieczeństwa działania niepożądane, jednak taka wiedza może uchronić nas i naszych pacjentów od niemiłych niespodzianek. Takie informacje można otrzymywać na bieżąco za pomocą newslettera, pocztą elektroniczną, po wcześniejszym zarejestrowaniu się na stronie odpowiedniej instytucji.

Warto także wspomnieć o norweskiej agencji lekowej Norwegian Medicines Agency (NoMA), oraz o duńskiej instytucji Institute For Rational Pharmacotherapy (IFR), których celem jest propagowanie racjonalnego gospodarowania obecnymi oraz dostępnymi w przyszłości terapiami, również w oparciu o dane pochodzące z rejestrów bezpieczeństwa.

Badania niezależne
Funkcjonują także niezależne stowarzyszenia, które zajmują się wyłącznie monitorowaniem bezpieczeństwa leków. Swoje doniesienia publikują w periodykach medycznych. Najbardziej znane i zarazem najbardziej wiarygodne to Prescrire oraz Australian Prescriber. Oba stowarzyszenia zrzeszają niezależnych ekspertów, którzy badają bezpieczeństwo nowych technologii lekowych i nielekowych. Weryfikują oni zasadność podejmowania decyzji wymienionych powyżej agencji rejestracyjnych oraz zasadność stosowania wybranych terapii w danym schorzeniu. Czytelnik może zapoznać się nie tylko z informacjami o danej substancji leczniczej, ale także o większości leków stosowanych w danym wskazaniu.

Według Prescrire: w 2011 roku, jedna na sześć nowo wprowadzonych terapii miała niekorzystny stosunek efektywności i bezpieczeństwa (co oznacza, że jej stosowanie przynosiło więcej szkód niż pożytku). Ten sam raport mówi także, że co najmniej połowa nowo zarejestrowanych leków nie wnosiła żadnej wartości w porównaniu do obecnych możliwości w odpowiedniej grupie terapeutycznej. Zwrócono również uwagę na rejestrację leków dla populacji pediatrycznej, co było oparte na uproszczonych zasadach i nie w pełni wiarygodnych analizach.

tekst:
lek. Michał M. Farkowski
II Klinika Choroby Wieńcowej, Instytut Kardiologii, W-wa
lek. Jakub Baran
Sampi Research Sp. z o.o.
dr n. med. Waldemar Wierzba
red. naczelny „Świata lekarza”